신약 개발은 끊임없이 진화하는 연구 분야로, 면역 치료와 유전자 치료 같은 수많은 새로운 분야로 뻗어 나가고 있습니다. 이러한 개발 작업의 최전선에서, 과학자들은 작업의 진행을 저해하는 다양한 신약 개발 관련 과제에 직면하고 있습니다. 필요한 비용을 줄이고 개발 효과를 높여 향후 재정 및 의학적 측면에서 보다 우수한 연구 결과를 얻으려면 업계가 나서서 조치를 취하는 것이 굉장히 중요합니다.

높은 비용, 모델링 제약, 기저 질환 메커니즘의 잘못된 이해 같은 과제들이 보다 효율적인 신약 개발을 방해하고 있습니다. 새로운 모델링 기술에 대한 연구가 적극적으로 진행되고 있는 오늘날, 업계는 이러한 과제를 해결하기 위해 어떠한 노력을 기울이고 있을까요? 과연 이러한 노력이 결실을 맺을 수 있을까요?

신약 개발 동향

신약 개발은 다양한 분야를 아우르는 광범위한 연구 영역입니다. 새로운 약물 후보를 식별하기 위해서는 종종 협동 연구 팀원들의 전문 지식을 한데 모아 다양한 관점에서 문제에 접근해야 합니다. 신약 개발에 대한 과제를 떠올려 보면 여러 주요 구성원들이 직면하게 되는 과제가 드러나게 됩니다. 게다가 오늘날의 치료제 분야는 굉장히 다양화되어 있어, 각 등급이 특정 전문 지식을 필요로 하기 때문에 개발하고 있는 신약의 유형에 따라 주요 구성원이 나뉘게 됩니다.

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이러한 과제는 신약 개발과 관련된 모든 업계와 이어져 있고 전체 환경에 영향을 미쳐 광범위한 문제를 초래할 수 있습니다.

비용 증가 문제 처리

신약 개발 투자는 리스크가 큽니다. 현재 임상 1상 단계(최초의 인체 대상 실험)에 들어간 모든 신약 후보 중 14% 미만이 FDA 승인을 받으며, 성공적인 경우 승인을 받기 위해 평균 10~15년이라는 시간과 25억 달러의 투자금이 필요한 것으로 추정됩니다. 연구 개발 비용은 증가하지만 승인 약물의 수는 증가하지 않는 것으로 미루어 보아 매년 승인 약물당 더 많은 투자금이 필요하다는 점을 알 수 있습니다.

이처럼 투자 리스크가 점점 커지고 있는 상황에서, 신약 후보의 수익 가능성을 높이는 것이 굉장히 중요합니다. 이러한 목표를 달성하기 위해서는 다음과 같은 여러 요인을 고려해야 합니다.

• 신약 설계와 관련이 있는 기저 질환 메커니즘에 대한 낮은 이해도
• 정확하지 않은 질병 모델링 기술
• 환자를 대상으로 한 모델 결과 전달 미흡

재정과 관련된 신약 개발 과제는 다면적 접근법을 사용해 모든 요인을 동시에 처리함으로써 해결할 수 있습니다. 또는 업계에서 모델링 기술의 효율성을 높이면 기저 질환 메커니즘을 보다 깊이 있게 이해하고 잠재적 신약 표적을 더 정확하게 식별할 수 있습니다.

동물 모델의 다음 단계

모델링 제약과 기저 질환 메커니즘에 대한 낮은 이해도를 해결하는 한 가지 방법은 동물 모델을 활용해 이러한 문제에 대응하는 것입니다. 동물 연구는 수십 년 전부터 지금까지 신약 개발 단계에서 인체에 대한 독성을 예측하는 데 있어 가장 발전한 분야 중 하나이지만, 동물 모델에도 단점이 존재합니다. 그러한 단점은 다음과 같습니다.

• 사람의 반응에 대한 예측정확도가 아주 낮음
• 동물을 다루는 과정에서 연구 기간과 비용이 증가함
• 윤리적 관점에서 인식이 부정적임

그중에서도 동물 모델을 통해 약물에 대한 사람의 반응을 예측할 수 있는지 여부가 문제가 되고 있습니다. 동물 모델은 오랫동안 예측 정확도가 높다고 여겨져 왔으나 최근 연구에서는 그렇지 않다고 주장합니다. 이 연구를 통해 알 수 있는 신약 개발 프로세스의 두 가지 주된 문제점은 다음과 같습니다.

• 신약 후보가 사람에게 안전한 것으로 잘못 식별되어 임상 실험 승인을 받게 될 수 있습니다.
• 신약 후보가 사람에게 안전하지 않은 것으로 잘못 식별되어 임상 실험 승인을 받지 못하게 될 수 있습니다.

두 상황 모두 시간, 비용, 자원 낭비로 이어집니다.

강력한 iPSC 활용

신약 개발을 위한 모델링과 관련해 핵심적인 혁신 기술 중 하나는 바로 유도 다능성 줄기세포(iPSC)입니다. 이 기술의 경우 다능성 줄기세포가 질병을 모델링하는 세포로 변이되며, 이러한 세포를 통해 체외에서 질병 표현형을 정확하게 재현할 수 있습니다. iPSC는 인체 질병 모델로 개발할 수 있어 동물 모델이 부적합한 영역의 신약 개발을 돕는 데 사용할 수 있습니다.

또한 iPSC는 환자의 분자 및 세포 표현형을 미러링할 수 있어 동물 모델보다 정확하게 신약 표적을 식별하고 사람에 대한 신약의 안전성 프로필을 예측할 수 있습니다. 신약 개발의 주요 과제 중 하나였던 종간 비교 과정을 없애 주는 iPSC는 이론적으로 신약 표적을 잘못 식별할 가능성이 더 낮아 임상 개발 단계에서 주요 신약 후보에 문제가 발생할 확률이 낮아집니다. 게다가 동물 세포 또는 무한 증식 인체 세포계에서 수행한 테스트와 비교했을 때 분자 및 세포 수준에서 잠재적 안전 책임과 관련해 더 우수한 정보를 제공합니다. iPSC 기술의 이러한 이론적 이점은 아직 실험을 통해 입증되지 않았지만, 공개된 데이터를 조기 분석한 결과 동물 모델에 비해 iPSC가 질병을 더 정확하게 모델링할 수 있었습니다.

또한 iPSC를 사용하면 질병 메커니즘을 보다 잘 이해하는 데 도움이 됩니다. iPSC는 동물 모델보다 질병을 더 정확하게 모델링할 수 있어 훨씬 더 복잡한 생물학적 구조를 포착할 수 있습니다. 이러한 방식으로 iPSC를 사용하면 동물 모델의 낮은 특이성을 해소하고 질병 메커니즘을 이해할 수 있습니다. 이러한 유형의 모델링을 전통적 방식과 함께 활용하면 신약 표적의 개발 성공률을 높여 개발 비용을 줄일 수 있습니다.

인공 지능 적용

컴퓨터 모델링은 오랫동안 컴퓨터 화학과 생물정보학의 형태로 신약 개발 관련 과제의 극복을 도와 왔는데, AI가 발전하면서 이제 한 차원 더 높은 지원을 제공할 수 있게 되었습니다. 최근 AI의 인기가 높아지면서 제약 개발 부문에서도 이 강력한 도구를 활용할 방법을 찾고 있는데, 이러한 현상으로 인해 AI 신약 개발 역량이 성장하게 되었습니다.

현재 여러 기업들이 다음을 포함하여 다양한 신약 개발에 활용할 수 있는 AI 플랫폼과 파이프라인을 제공하고 있습니다.

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기업들은 이러한 혁신 기술을 활용하여 비용을 절감하고 신약 후보의 승인 가능성을 높일 수 있습니다. 독일의 생명공학기술 기업인 Evotec이 이러한 길을 따랐는데, 2021년에 Exscientia와 함께 개발한 자사의 면역 항암제가 인체 실험 단계에 들어갔다고 발표했습니다. 이러한 협력을 진행하고 AI를 기존의 파이프라인에 통합하면 신약 개발의 미래로 향하는 경로를 구축할 수 있습니다.

신약 개발 관련 과제의 해결 가능성

새로운 AI 및 iSPC 기술을 통해 전통적인 동물 모델링 관련 과제를 해결하기 위한 연구가 진행되면서 시간과 자원 낭비를 없애고 신약 표적의 성공률을 높일 수 있는 중대한 발전이 이루어지고 있습니다. 연구 비용을 줄이고 신약 후보의 성공률을 높이는 이 두 기술을 통해 향후 10년 내에 신약 개발 비용과 승인 약물 수 간의 재정적 격차를 해소할 수 있기를 기대하고 있습니다.

해당 업계의 기업들은 업계의 미래가 구체화되기 시작하는 상황에서 경쟁력을 유지할 수 있도록 힘을 합쳐 이러한 신기술을 기존의 신약 개발 파이프라인에 통합해야 합니다.